Slovenskí pacienti s cystickou fibrózou doposiaľ nemajú skúsenosti so žiadnou kauzálnou liečbou, ktorá sa v Európe používa už viac ako sedem rokov. Na tlačovej konferencii vo Vysokých Tatrách na to upozornila predsedníčka Slovenskej asociácie cystickej fibrózy (SACF) Katarína Štěpánková a zároveň skonštatovala, že situácia pri liečbe tohto závažného dedičného a zriedkavého ochorenia na Slovensku vôbec nie je na takej úrovni, ako by mohla byť.

Pobozkali ste dnes svoje bábätko? Táto chuť upozorní na chorobu, ktorá zabíja

Ochorenie pľúc a ďalších orgánov

CF spôsobuje významné zmeny v dýchacom a tráviacom systéme už pri narodení, skracuje dĺžku života a zásadne ovplyvňuje jeho kvalitu. Až donedávna neexistoval žiaden účinný liek, v súčasnosti je však k dispozícii skupina liečiv, ktoré zasahujú priamo do mechanizmu choroby. Na Slovensku, podobne ako aj v iných krajinách bývalého východného bloku, však tieto lieky chýbajú.

Váš príbeh: Miškin život môže ohroziť aj obyčajný zápal pľúc, rozhodla sa ale žiť naplno

„Na Slovensku sa zatiaľ takmer nič neurobilo preto, aby sa sem tieto lieky dostali. Jednak firma dlho otáľala, aby prišla na náš trh, na druhej strane registrácia niektorých liekov bola zamietnutá zdravotnou poisťovňou. Podľa mňa má do toho čo povedať aj ministerstvo, ale hlavne je to celé o tom, ako sa k tomu postavia zdravotné poisťovne a či budú ochotné tieto lieky financovať,“ ozrejmila Štěpánková.

Cystická fibróza je nielen slaná: Skracuje život a mužom berie ešte čosi!

Skostnatená liečba

V súčasnosti je na Slovensku viac ako 300 ľudí s týmto ochorením, ktorí sa liečia v šiestich centrách pre deti a dospelých. Systém liečby CF na Slovensku je podľa Štěpánkovej, mamy dvoch detí s týmto ochorením, skostnatený a netýka sa to len liekov. Nefunguje mnoho služieb, ktoré pacienti potrebujú, nevedia sa dostať napríklad k ambulantnej rehabilitácii, pretože nie je v systéme a nefunguje u nás ani transplantácia pľúc. „Tento rok zomrelo 12 pacientov na cystickú fibrózu, čo je dosť vysoké číslo. Mnoho liekov chýba, takisto ako aj včasná diagnóza či ambulantné kúry. Preto pacienti veľa času trávia v nemocnici,“ zhodnotila Štěpánková. Jeden z jej synov sa dožil 19 rokov. Chce urobiť všetko preto, aby ten druhý dostal liečbu, ktorá je inde v Európe bežne dostupná.

Cystickú fibrózu zistia už bábätku

Za hranicami je všetko inak

Úplne iná situácia je v susednej Českej republike, kde je skupina liekov na CF dostupná a zaregistrovaná. Predseda Národného koordinačného centra pre vzácne ochorenia v Prahe Milan Macek prezentoval, že vďaka nim prestávajú mať pacienti zásadné komplikácie. „Musia brať aj ďalšie lieky, dodržiavať fyzioterapiu, avšak táto liečba ich stav stabilizuje, ochorenie sa nezhoršuje. A tak majú šancu dožiť sa ešte úspešnejšej liečby,“ objasnil Macek.
Podľa neho sa v Českej republike podarilo presvedčiť kompetentné orgány, že investícia do systému úhrad týchto liekov sa v konečnom dôsledku vracia celej spoločnosti. 

Váš príbeh: Zuzane berie dych vzácna choroba, no lieta na motorke a žije na 120%

Po nové pľúca do Viedne?

Tomáš Bendík žije s transplantovanými pľúcami už 16 rokov a tvrdí, že aktuálna situácia s liečbou CF na Slovensku vôbec nie je dobrá. „Transplantácia, ktorú som podstúpil vo Viedni, bola pre mňa vtedy jediným riešením. Napriek tomu, že mi zachránila život, cystická fibróza aj naďalej ničí moje telo. Súčasné moderné lieky asi nebudú pre mňa. Bol by som však rád, keby sa aj moji priatelia a ich rodiny mohli znova nadýchnuť z plných pľúc. To, ako to u nás funguje, je veľmi smutné, pretože všetko je o ochote úradníkov a iných kompetentných ľudí. Keď to inde funguje ako bežná liečba, prečo sa to u nás nedá,“ pýta sa Bendík, ktorému sa po operácii zásadným spôsobom zmenil život. 

Vyjadrenie Ministerstva zdravotníctva SR: 

MZ SR využíva všetky možnosti, aby bola inovatívna liečba dostupná pre pacientov, ktorí ju potrebujú. Rokujeme s dodávateľmi a hľadáme optimálne riešenia s prínosom pre pacientov. Pacienti s ochorením cystická fibróza sú ošetrovaní podľa momentálnych ťažkostí v odborných ambulanciách s diagnózami bronchiálna astma s potravinovou intoleranciou, nazálna polypóza, recidivujúca pankreatitída, bolesti brucha, chronický kašeľ, infertilita. Pacienti sú monitorovaní a sú im poskytované laboratórne a klinické vyšetrenia a sú symptomaticky liečení.

Pacienti s cystickou fibrózou majú k dispozícii tieto skupiny liekov - bronchodilatačné lieky, ktoré zlepšujú pľúcne funkcie u pacientov s cystickou fibrózou a môžu znižovať frekvenciu ATB liečby; mukolytiká sú dôležitou skupinou liekov, ktoré uľahčujú očisťovanie dýchacích ciest od hustého viskózneho hlienu; imunomodulátory a protizápalové lieky majú veľký význam pri potláčaní chronického zápalu, ktorý je najzávažnejším dôvodom deštrukcie dýchacích ciest pri cystickej fibróze; antibiotiká.

Do zoznamu kategorizovaných liekov bol v októbri 2019 zaradený inhalačný liek, MZ SR týmto krokom skvalitnilo liečbu chronických pľúcnych infekcií spôsobených baktériami Pseudomonas aeruginosa, ktorými trpia cystickí fibrotici. Momentálne prebieha procedúra posudzovania žiadosti o zaradenie liekov na liečbu cystickej fibrózy. Ide o lieky, ktoré zasahujú do mechanizmu choroby.

Transplantácia pľúc je poslednou možnosťou riešenia závažného pľúcneho poškodenia pri cystickej fibróze (na základe zmluvy o spolupráci medzi Fakultnou nemocnicou v Motole a Univerzitnou nemocnicou Bratislava, sú podľa medicínskych kritérií a potrieb zaradení slovenskí pacienti na spoločnú čakaciu listinu na transplantáciu pľúc v Českej republike).

Detskí pacienti majú hradené rehabilitácie z verejného zdravotného poistenia. Hospitalizovaným pacientom je rehabilitácia poskytovaná počas nemocničnej liečby.

Vyjadrenie Štátneho ústavu pre kontrolu liečiv (ŠÚKL):

Cystická fibróza patrí k zriedkavým ochoreniam (tzv. orphan ochorenia). Lieky na zriedkavé ochorenia sa v EÚ registrujú centralizovane a registrácia je automaticky platná vo všetkých členských štátoch Európskej únie, čo znamená, že liek sa môže používať. Momentálne majú platnú registráciu tieto centralizovane registrované lieky používané pri liečbe cystickej fibrózy: Symkevi, Kalydeco, Orkami, Bronchitol, Tobi Podhaler, Colobreathe, Vantobra, Cayston, Quinsair.

Keď je liek na Slovensku registrovaný, neznamená to, že bude automaticky uhrádzaný zo zdravotného poistenia. Úhrada pri inovatívnych liekoch s vysokou cenou záleží predovšetkým na tom, či bude liek zaradený do kategorizačného zoznamu, o čom rozhoduje na žiadosť držiteľa registrácie Ministerstvo zdravotníctva. 

Pri liekoch je potrebné rozlišovať dva oddelené procesy: Registrácia lieku, teda povolenie na jeho používanie v jednom alebo viacerých štátoch, kde je kompetentný Štátny ústav pre kontrolu liečiv, resp. Európska lieková agentúra a Európska komisia (viď registračné postupy nižšie). Zaradenie do kategorizačného zoznamu/ úhrada lieku, čo nie je v kompetencii ŠÚKL-u.

Čítajte aj ► Fenomenálny úspech! Cystická fibróza už nebude smrteľnou chorobou, vynašli na ňu liek